Egyénre szabott terapiák ritka genetikai betegségekben

Daten

Offizielle Daten in der Fachveröffentlichung für das folgende akademische Jahr: 2025-2026

Thematik

A ritka betegségek, míg külön-külön az egyes betegségek ritkák, együttesen nagyon gyakoriak. A ritka betegségek többségét hibás gének okozzák. Több mint 10 000 kórkép közel 400 millió embert érint világszerte. A ritka betegségek személyes és gazdasági terhei óriásiak. Emellett komoly kihatással van az életminőségre és gyakran korai halálhoz vezethetnek. A génterápia egy lehetseges módja a ritka genetikai betegségek kezelésének. A mai napig, sajnos, csak néhány elfogadott (gén)terápia ismert öröklött állapotok kezelésére (komoly mellékhatások mellett). Ezért olyan fontos egyéb genetikai- és más terápiák kutatása és fejlesztése. De vajon ezek az uj terápiák valóban sikeresek lesznek? Számos kihívással kell szembenéznünk mielött ezek az egyénre szabott kezelések bevezetésre kerülhetnek.

A kurzus során célunk a ritka genetikai betegségek kezelésére szolgáló nagy felbontású terápiákban rejlő lehetőségek és kihívások megbeszélése lesz.

Vorlesungen

• 1. Bevezetés a ritka genetikai betegségekbe - Morava-Kozicz Éva
• 2. Bevezetés a ritka genetikai betegségekbe - Morava-Kozicz Éva
• 3. Bevezetés a genetikai terápiákba - Hadzsiev Kinga
• 4. Bevezetés a genetikai terápiákba - Hadzsiev Kinga
• 5. Indukált pluripotens őssejt (iPSC) modell gyógyszerfejlesztésre mitochondrialis betegségben - Kozicz László Tamás
• 6. Indukált pluripotens őssejt (iPSC) modell gyógyszerfejlesztésre mitochondrialis betegségben - Kozicz László Tamás
• 7. Gyógyszer újrahasznosítás veleszületett glikozilációs zavarokban (CDG) - Morava-Kozicz Éva
• 8. Gyógyszer újrahasznosítás veleszületett glikozilációs zavarokban (CDG) - Morava-Kozicz Éva
• 9. Génterápia kardiomyopátiában - Kozicz László Tamás
• 10. Génterápia kardiomyopátiában - Kozicz László Tamás
• 11. Új terápiás megközelítés ritka betegségekben (liposzómális targeting, mRNA kezelés, ASO stb) - Morava-Kozicz Éva
• 12. Új terápiás megközelítés ritka betegségekben (liposzómális targeting, mRNA kezelés, ASO stb) - Morava-Kozicz Éva

Praktika

Seminare

Materialien zum Aneignen des Lehrstoffes

Obligatorische Literatur

Vom Institut veröffentlichter Lehrstoff

Az előadások anyagai.

Skript

Empfohlene Literatur

Voraussetzung zum Absolvieren des Semesters

nincs

Semesteranforderungen

Beszámoló vagy vizsga

Möglichkeiten zur Nachholung der Fehlzeiten

Nincs lehetőség pótlásra.

Prüfungsfragen

Neptun Meet Street

Prüfer

Praktika, Seminarleiter/innen