Adatok
A Tantárgybejelentőben megadott hivatalos adatok az alábbi tanévre: 2023-2024
Tantárgyfelelős
-
Dr. Kinga HADZSIEV
assistant professor,
Department of Medical Genetics
Óraszámok/félév
előadás: 12 óra
gyakorlat: 0 óra
szeminárium: 0 óra
összesen: 12 óra
Tárgyadatok
- Kód: OXF-EST-h-T
- 1 kredit
- General Medicine
- Optional modul
- autumn
ODA-HUG-T completed
Kurzus létszámkorlát
min. 5 fő – max. 20 fő
Campus kurzusként elérhető 20 fő számára. Campus-karok: ÁOK
Tematika
Rare diseases, while individually each disease is rare, collectively are common. More than 10,000 rare diseases affect nearly 400 million people worldwide. The personal and economic burdens of rare diseases are immense. Most of the rare diseases are caused by defective genes that impair quality of life and can lead to premature death. Gene therapy is a logical way to treat rare genetic diseases; cure a single gene defect by introducing a 'correct' gene. Today, there are only a handful therapies for rare diseases. As gene and other high-definition therapies are still under development, it is still unclear whether they will be successful in treating these diseases. In this course, we aim to address the potential and challenges of high-definition therapies for the treatment of rare genetic diseases.
Előadások
- 1. Introduction to rare genetic disorders - Dr. Morava-Kozicz Éva
- 2. Introduction to rare genetic disorders - Dr. Morava-Kozicz Éva
- 3. Introduction to genetic therapies - Dr. Hadzsiev Kinga
- 4. Introduction to genetic therapies - Dr. Hadzsiev Kinga
- 5. The utility of induced pluripotent stem cell (iPSC) derived models in mitochondrial disease - Dr. Kozicz László Tamás
- 6. The utility of induced pluripotent stem cell (iPSC) derived models in mitochondrial disease - Dr. Kozicz László Tamás
- 7. Drug repurposing in congenital disorders of glycosylation - Dr. Morava-Kozicz Éva
- 8. Drug repurposing in congenital disorders of glycosylation - Dr. Morava-Kozicz Éva
- 9. Gene therapy in cardiomyopathy - Dr. Kozicz László Tamás
- 10. Gene therapy in cardiomyopathy - Dr. Kozicz László Tamás
- 11. Novel therapeutic approaches in rare disorders; liposomal targeting, mRNA treatment, ASO etc. - Dr. Morava-Kozicz Éva
- 12. Novel therapeutic approaches in rare disorders; liposomal targeting, mRNA treatment, ASO etc. - Dr. Morava-Kozicz Éva
Gyakorlatok
Szemináriumok
A tananyag elsajátításához szükséges segédanyagok
Kötelező irodalom
Saját oktatási anyag
Az előadások anyagai.
Jegyzet
Ajánlott irodalom
A félév elfogadásának feltételei
Maximum of 15 % absence allowed
Félévközi ellenőrzések
Beszámoló vagy vizsga
Távolmaradás pótlásának lehetőségei
Nincs lehetőség pótlásra.
Vizsgakérdések
Neptun Meet Street